Brasil passa a oferecer terapia gênica para Atrofia Muscular Espinhal no SUS

Por: REDAÇÃO Portal 13/09/2025

O Ministério da Saúde anunciou a criação de dois comitês para acompanhar a implementação da terapia gênica contra a Atrofia Muscular Espinhal (AME) no Sistema Único de Saúde (SUS). O tratamento será feito com o medicamento Zolgensma, considerado o mais caro do mundo.

Com a medida, o Brasil se torna um dos seis países a disponibilizar esse tipo de terapia pelo sistema público. Até então, o acesso ao Zolgensma era uma das principais causas de judicialização contra planos de saúde e o poder público, devido ao alto custo.

Segundo a pasta, a estratégia firmada com a farmacêutica Novartis Biociências prevê o compartilhamento de riscos: o SUS só pagará pelo tratamento em caso de comprovação de eficácia, modelo que busca assegurar o uso responsável dos recursos públicos.

O Comitê Gestor será responsável por monitorar e avaliar a execução do acordo, autorizar centros de infusão e analisar resultados clínicos. Já o Comitê Técnico Independente, composto por especialistas da área de saúde, terá a função de validar a elegibilidade dos pacientes, analisar desfechos clínicos e emitir pareceres sobre segurança e eficácia.